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　　尊龙凯时人生就是搏!ღ★★★，尊龙凯时app首页ღ★★★！尊龙凯时官方网站ღ★★★，尊龙凯时人生就是博官网登录ღ★★★。尊龙凯时·(中国)人生就是搏!ღ★★★，尊龙凯时(中国)人生就是搏!ღ★★★！尊龙凯时人生就是博!ღ★★★，2024年的诺贝尔生理学或医学奖揭晓ღ★★★，获奖的是美国科学家Victor Ambros和Gary Ruvkenღ★★★，获奖理由是二人在发现microRNA方面的贡献

　　斯德哥尔摩大学进化基因组学教授Love Dalén称ღ★★★：“两位科学家的研究……对理解细胞工作的方式以及有机体的发育方式至关重要ღ★★★，这是一项开创性的发现ღ★★★，或多或少影响了生物学和医学的所有领域ღ★★★。”

　　核酸药物领域ღ★★★，包括mRNAღ★★★、siRNAღ★★★、ASOღ★★★、miRNA等ღ★★★。mRNA在新冠期间十分瞩目ღ★★★，本文暂不表ღ★★★。针对其他几种核酸药物ღ★★★，简要梳理国内外各自研发进度ღ★★★。

　　医药笔记汇总ღ★★★，截至目前ღ★★★，约有十几款miRNA药物（部分为靶向并抑制miRNAღ★★★，另一部分则为miRNA类似物）进入临床阶段尊龙凯时网站进入ღ★★★，适应症覆盖实体瘤ღ★★★、亨廷顿病ღ★★★、NASHღ★★★、心衰ღ★★★、丙肝等ღ★★★，

　　从上文的表格我们就可看出ღ★★★，有一个公司是RNAi的绝对主力ღ★★★，就是Alnylamღ★★★：第一款FDA批准的RNAi药物就出自Alnylamღ★★★，前三款FDA批准的RNAi药物也出自Alnylamღ★★★，甚至前五款RNAi药物都是由Alynlam孕育的ღ★★★。这家公司引领了RNAi革命ღ★★★。

　　管线中最值得期待的是vitrisiran治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM)ღ★★★，目前这种疾病全球只有辉瑞的tafamidis可以治疗ღ★★★。8月30日ღ★★★，欧洲心脏病学年会宣布ღ★★★：“Vitrisiran对我们临床所见的代表性患者人群非常有效ღ★★★，且耐受性很好ღ★★★，无论患者是否接受过tafamidis治疗ღ★★★，疗效都很稳定ღ★★★。我们的研究结果表明ღ★★★，vitrisiran有可能成为新的护理标准ღ★★★。”

　　Arrowhead当前最重要的管线是plozasiranღ★★★，针对三种适应症ღ★★★，已分别进展至三期和二期临床阶段ღ★★★。Olpasiran（前AMG890和ARO-LPA）旨在减少脂蛋白a的关键成分载脂蛋白a的生成ღ★★★，载脂蛋白a在基因上与心血管疾病患病风险增加有关ღ★★★，与胆固醇和低密度脂蛋白水平无关ღ★★★。2016年9月ღ★★★，安进购买了开发和商业化olpasiran的全球独家授权ღ★★★。

　　除了RNAiღ★★★，小核酸药物的另一种主要形式是反义寡核苷酸ASOღ★★★。Alnylam和Arrowhead聚焦的是RNAiღ★★★，而Ionis则是专注于ASOღ★★★。

　　Ionis与MNC的合作非常广泛ღ★★★，集中在神经父子年下 为车而车ღ★★★、病毒感染ღ★★★、肾病ღ★★★、肝炎领域ღ★★★，自己独立开发的管线集中在亚历山大病ღ★★★、FCSღ★★★、肌萎缩性脊髓侧索硬化症ღ★★★、SHTG等父子年下 为车而车ღ★★★。

　　诺华介入小核酸领域非常早ღ★★★，早在1998年ღ★★★，诺华就与Ionis合作ღ★★★，获得了全球第一款ASO药物Fomivirsen的全球权益父子年下 为车而车ღ★★★。如今ღ★★★，诺华在这个领域已上市的重点产品是Zolgensma和与Alnylam合作的Leqvio®（即inclisiran）ღ★★★，分别治疗脊髓性肌萎缩和高脂血症及心血管疾病ღ★★★。

　　2023年8月ღ★★★，与Ionis签订协议父子年下 为车而车ღ★★★，向后者提供6000万美元预付款ღ★★★，以供开发和商业化pelacarsenღ★★★；

　　今年6月ღ★★★，GSK收购Elsie Biotechnologies父子年下 为车而车ღ★★★，加快寡核苷酸平台和管线药物开发ღ★★★。此前ღ★★★，GSK已分别于2023年7月和今年2月与Elsie达成协议ღ★★★，行使非独家许可的选择权ღ★★★，探索Elsie的发现平台和P (V) 化学技术ღ★★★。

　　这些管线中ღ★★★，最值得期待是Leposidiranღ★★★。去年的试验结果显示尊龙凯时网站进入ღ★★★，在第337天ღ★★★，单次注射608mg的lepodisiran组Lp (a)水平中位下降幅度为97%ღ★★★。

　　6月3日尊龙凯时网站进入ღ★★★，QurAlis宣布就QRL-204与礼来达成全球独家许可协议ღ★★★。QRL-204是潜在同类最佳剪接转换ASOღ★★★，用于修复ALSღ★★★、额颞型痴呆 (FTD) 和其他神经退行性疾病中UNC13A的功能ღ★★★。

　　9月4日ღ★★★，Haya Therapeutics宣布与礼来达成合作父子年下 为车而车ღ★★★，借助自由RNA平台ღ★★★，发现新型调控基因组靶点ღ★★★，治疗肥胖以及相关代谢疾病ღ★★★。

　　9月5日ღ★★★，礼来与Genetic Leap达成协议ღ★★★，利用后者的RNA靶向AI平台ღ★★★，针对礼来选定的靶点开发基因药物ღ★★★。

　　国内的小核酸界一直有“三剑客”之说ღ★★★，分别是指ღ★★★：瑞博生物ღ★★★、圣诺医药ღ★★★、舶望制药ღ★★★。如今ღ★★★，市场悄悄地在改变ღ★★★。

　　9月18日ღ★★★，苏州瑞博生物技术股份有限公司自主研发的IgA肾病小核酸药物ღ★★★，获欧盟临床试验许可ღ★★★，这是瑞博生物第九条进入临床的管线ღ★★★。

　　瑞博生物已进入临床的八条管线日ღ★★★，瑞博生物宣布与齐鲁制药签订技术许可协议ღ★★★，将抗PCSK9小核酸新药RBD7022在大中华区（中国大陆ღ★★★、香港及澳门）的开发ღ★★★、生产和商业化权利授权许可给齐鲁制药ღ★★★。

　　成立三年半ღ★★★，1条二期ღ★★★，4条一期ღ★★★，2笔授权ღ★★★，1条INDღ★★★，总共28条管线ღ★★★，这个推进速度相当惊人ღ★★★。

　　时值资本寒冬ღ★★★，瑞博生物和船舶制药都成功依靠BD获得了稳定的现金流ღ★★★，而“三剑客”的最后一位——圣诺医药ღ★★★，就没有这般幸运了ღ★★★。

　　2021年12月30日ღ★★★，圣诺医药在港交所上市ღ★★★，成为“国内RNA疗法第一股”ღ★★★。然而ღ★★★，自2024年年初至今ღ★★★，股价暴跌超八成ღ★★★。7月ღ★★★，又遭理财爆雷ღ★★★，屋漏偏逢连夜雨ღ★★★。

　　回顾该公司2021年的年报ღ★★★，当时仅STP705和STP707进入临床的管线数量就已经超过了现在的临床管线总数ღ★★★。

　　“警报”早已拉响ღ★★★，2023年年报中ღ★★★，圣诺医药就提及“为确保有充足的现金储备ღ★★★，本集团已优先将资源分配至潜力巨大的项目ღ★★★，并已暂停或放缓其他项目的开发……本公司已决定将财务资源用于研发治疗isSCC的STP705及STP122Gღ★★★。”

　　8月ღ★★★，圣诺医药宣布与Gore Range Capital合作成立Sagesse Bioღ★★★，将RNAi疗法推向美容医学领域ღ★★★。该合作将为圣诺医药带来高达3300万美元的里程碑付款和相应股份ღ★★★，希望圣诺医药能够“造血”成功ღ★★★。

　　今年3月24日ღ★★★，中美瑞康宣布首款小激活RNA (saRNA) 药物RAG-01一期临床试验完成首例受试者给药ღ★★★。saRNA是我国领跑的赛道ღ★★★。中美瑞康正是由学术界首位发现激活RNA现象的科学家李龙承博士带领RNA激活原创团队成立的ღ★★★，公司的saRNA技术在国内外均位列前茅ღ★★★。5月ღ★★★，RAG-01获得FDA的快速通道认定用于治疗卡介苗无应答的非肌层浸润性膀胱癌

　　尊龙凯时网站进入ღ★★★。4月24日ღ★★★，海昶生物自主研发的创新型小核酸药物HC0301(别名“WGI-0301”)获得NMPA的临床试验批准ღ★★★。此前ღ★★★，该药物已于2月获得FDA的二期临床试验默许ღ★★★。

　　4月27日ღ★★★，施能康宣布旗下首款siRNA产品SNK396一期临床试验已顺利完成首例受试者入组给药ღ★★★。该药物是国内首款进入受试者临床给药治疗阶段的某特定靶点siRNA候选药物ღ★★★，施能康公司具有完整自主知识产权ღ★★★，能够安全父子年下 为车而车ღ★★★、高效地将siRNA递送到肝细胞中ღ★★★，利用RNA干扰的自然过程ღ★★★，直接在mRNA层面干预肝脏靶点蛋白合成ღ★★★。5月13日ღ★★★，NMPA药品审评中心 (CDE）将腾盛博药在研的HBV靶向小干扰核糖核酸（siRNA）BRII-835（elebsiran）纳入突破性治疗品种ღ★★★。6月15日ღ★★★，迦进生物完成新一轮投资ღ★★★，独家投资方是张江生命健康产业孵化天使基金I期ღ★★★。迦进生物将利用本轮资金引入高水平人才ღ★★★，推进知识产权和管线建设ღ★★★，并完成首个产品的临床验证ღ★★★。旗下首个管线预计今年进入临床ღ★★★。

　　7月11日ღ★★★，靖因药业完成国内首款siRNA抗凝药物SRSD107注射液一期临床试验全部受试者的入组给药ღ★★★。

　　同日ღ★★★，浩博医药宣布自主研发的AHB-137被NMPA CDE纳入突破性治疗药物品种ღ★★★，拟用于治疗慢性乙型肝炎（CHB）ღ★★★。

　　7月19日ღ★★★，大睿生物宣布完成A+轮3500万美元融资ღ★★★，由LongRiver江远投资领投ღ★★★，参与投资方包括昭德投资ღ★★★、博远资本ღ★★★、中启资本和礼来亚洲基金等ღ★★★，所得资金将用于推进创新性siRNA代谢管线的临床进展及新一代RNA平台的研发ღ★★★。

　　8月6日ღ★★★，圣因生物顺利完成siRNA药物SGB-9768注射液国内Ⅰ期临床研究的首例受试者给药ღ★★★，SGB-9768由圣因生物自主研发ღ★★★，也是圣因生物今年完成首例受试者给药的第二款药物ღ★★★，第一款是8月2日完成的ღ★★★、与信达生物共同开发的ღ★★★、靶向AGT的siRNA药物SGB-3908ღ★★★。

　　8月19日ღ★★★，NMPA批准维亚臻在研1类新药靶向APOC3小核酸药物——VSA001注射液的国际多中心临床试验申请ღ★★★，公司将在中国开展降低SHTG的三期临床试验ღ★★★。

　　经过多年沉淀ღ★★★，核酸药物稳定性不佳和缺乏有效递送系统的问题已得到较大改善ღ★★★，近些年已驶入快车道ღ★★★。中国是全球核苷酸（含寡核苷酸和单体）最大的生产国ღ★★★，也许对应的是大市场ღ★★★。

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